我国首例原创抗艾药年内上市

2018-08-13 8:59:52 新华日报

  近日,南京市江宁区前沿生物药业(南京)股份有限公司的GMP制药车间内,全球首例长效注射抗艾滋病病毒创新药、我国首例原创抗艾创新药——艾可宁,获国家药监局批准,即将面世。

  从2002年回国创办前沿生物,到拥有完全自主知识产权的艾可宁正式获批,国家首批“千人计划”专家谢东用了整整16年。

  “尽管科学家在上世纪80年代就发现HIV病毒,但直到今天,艾滋病还在全球蔓延。全球每年有200万人感染艾滋病,我国去年感染人数高达13.7万人。95%的患者是通过性接触传播,男同性恋是增长特别快速的患者群体之一。”谢东说,艾滋病具有传染性,是威胁公共卫生的重大疾病,且艾滋病目前没有疫苗,无法预防,在这种情况下,治疗就是最好的预防。

  艾滋病的治疗是国际难题。一方面,HIV病毒属于高度容易产生基因变异的逆转录病毒,长时间的药物治疗会使患者产生耐药性,在非洲一些不发达地区,耐药的患者比例高达50%。另一方面,当前国际上通用治疗艾滋病的有效疗法——“鸡尾酒疗法”,即联合用药,需要患者三四种药一起吃,药物的相互作用很容易造成恶心呕吐、骨质疏松甚至肝肾功能损伤等副作用。另外,每天、终身服药会让患者产生抵触心理。

  我国现有免费治疗艾滋病的药物8种,其中6种是仿制药,2种是进口药,这些药国际上用了十几年。“中国是世贸组织成员,要尊重知识产权,国外的最新药物进入中国会有所延迟。本月刚获国家药监局批准的达芦那韦考比司他片,2006年就已在美国获批。中国患者缺创新药。”

  怎么办?“自主研发!”谢东给出答案。创新药的研发有多难?“这是一个完全未知的领域,就像人类探索宇宙。”谢东介绍,“创新药的分子是自然界不存在的,人类虽然敢于想像并设计合成出来,但并不知道这个分子打到人体内会产生什么反应。在这种情况下研发创新药,实际上就是探索身体内的宇宙,要检查它的安全性、有效性,还要保护受试者的安全,并衡量它的效果,其中每一步都要慎之又慎。我们最终获批的剂量是320毫克,但最初试验是从20毫克开始的,用最安全又能检测到的剂量,一点点爬坡,一点点看到药效,从2008年到2018年,艾可宁的人体临床试验用了10年。”

  艾可宁的研发并非一片坦途。“国际上一种创新药的研发,平均耗时15年,投入资本15亿美元。做创新药,是个烧钱的过程。”谢东说,最困难的是2009至2010年,临床一期有了结果,但后期临床至少还需八九年时间,没有风投愿意把钱砸进看不到回报周期的领域。“江宁区政府以股权投资的方式注入临床试验需要的支持资金,并免费提供厂房等生产设施。可以说,没有政府资金的投入,前沿生物不知道死过多少次。”

  16年磨一剑,历经150多项研究攻关,艾可宁终于研制成功!谢东介绍,科学家从1987年开始就已做出32种抗艾药物,其中31种是在美国做的,而艾可宁是中国原创的用于艾滋病治疗的创新药。“抗艾药物的原理是,以HIV病毒感染免疫细胞的分子过程为靶点进行药物攻击,艾可宁的靶点作用在第一环节,通过阻断HIV病毒的膜蛋白与免疫细胞膜蛋白的结合,抑制病毒侵入细胞。”

  艾可宁既是艾滋病人的救命药,也是公共卫生领域的重大突破。“患者一旦耐药,病毒就会反弹,导致患者得病甚至死亡,而艾可宁的价值就在于,它对耐药病毒同样有效。艾可宁是长效注射剂,每周注射一次,再配合口服药,极大地方便患者服药。我们的临床试验证明,治疗到48周时,80.4%的患者体内病毒已检测不到,这意味着他可以像健康人一样正常地工作生活,更重要的是,可以避免将病毒传染给他人。”谢东说。

  “前沿生物研发创新药,就是为了让中国的患者能够最先受益。这也是我2002年回国创业的根本出发点。”谢东坦言,艾可宁将于今年三季度上市,中国的定价在全球最低,甚至低于非洲国家。

  艾可宁的研制只是谢东抗艾路上的一小步。“我们正与美国洛克菲勒大学合作,研发另一种长效注射剂,从而实现两药长效注射,患者可每两周或每月打一针,无需再用口服药。未来,我们还将投入资源,研发注射长效药物预防HIV感染,即HIV疫苗来阻断和预防HIV病毒。”